Vous avez du lait ? Une start-up développe une technologie d'administration ciblée de médicaments à base de lait
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Deux professeurs de l'Université du Nebraska ont lancé une start-up dans le but de commercialiser une méthode innovante pour administrer des médicaments et d'autres produits thérapeutiques à des endroits ciblés du corps humain. L'ingrédient clé ? Le lait.
Du lait ordinaire. Il s'avère que c'est très pratique, surtout dans le domaine biopharmaceutique. Il a déjà fait état de vaches génétiquement modifiées produisant du lait contenant de l'insuline humaine , de lait produit par des vaches vaccinées avec une protéine VIH contenant des anticorps contre le virus, et d'utilisation de nanoparticules de lait pour administrer des thérapies à base d'ARN par injection uniquement par voie orale.
Aujourd’hui, Janos Zempleni et Jiantao Guo, deux chercheurs de l’Université du Nebraska-Lincoln, ont lancé une start-up, Minovacca, avec l’intention de commercialiser un système innovant d’administration ciblée de médicaments qui utilise – vous l’avez deviné – du lait. Les deux chercheurs se sont engagés à utiliser leur technologie à base de lait pour traiter des maladies courantes et rares.
« Notre technologie étant très polyvalente, nous ne sommes pas limités à une seule maladie rare en particulier », a déclaré Janos Zempleni, professeur de nutrition et de sciences de la santé. « Les groupes de personnes atteintes de maladies rares sont très reconnaissants qu’il y ait peut-être une lumière au bout du tunnel. »
Cette technologie repose sur des exosomes universels du lait , des structures en forme de bulles de taille nanométrique libérées par les cellules qui agissent comme de petits messagers, transportant des éléments importants tels que des protéines, des graisses et des informations génétiques. En modifiant chimiquement et génétiquement les exosomes, les chercheurs ont réussi à délivrer leur cargaison de manière ciblée aux cellules humaines.
Trois peptides, de courtes chaînes de « mini-protéines » appelées acides aminés, sont fixés à la membrane de chaque exosome. L'un d'eux dirige l'exosome vers un site spécifique du corps ; un autre envoie des signaux biochimiques aux cellules immunitaires leur indiquant de ne pas attaquer l'exosome ; et le troisième peptide améliore la capacité de survie de l'exosome une fois qu'il est à l'intérieur de la cellule cible.
Jiantao Guo (à gauche), professeur de chimie, et Janos Zempleni, professeur de nutrition et de sciences de la santé, ont lancé la start-up Minovacca
En temps normal, les lipides (composés gras) sont utilisés pour fixer les peptides à la membrane de l’exosome. Le problème avec cette approche est que les ancrages lipidiques se détachent lorsqu’ils rencontrent d’autres composés lipophiles (qui aiment les lipides) dans le corps. Les chercheurs ont donc essayé quelque chose de différent. Ils ont créé des sites d’amarrage dans une protéine membranaire de surface cellulaire appelée CD81, qui est fermement ancrée à l’exosome.
Jiantao Guo a utilisé une approche de chimie bioorthogonale – la chimie bioorthogonale fait référence aux réactions chimiques qui peuvent se produire à l’intérieur d’un système vivant sans interférer avec les processus biochimiques – pour créer des liaisons stables entre les sites d’amarrage et les peptides. En plus d’améliorer la stabilité de la structure de l’exosome, cet ajustement basé sur la chimie la rend également plus uniforme, ce qui améliore la viabilité commerciale du système de distribution innovant.
« En garantissant cette structure homogène, la FDA sera en mesure de constater que les exosomes peuvent être produits de manière cohérente d’un lot à l’autre », a déclaré Jiantao Guo.
Elle permet également à l'exosome de transporter sa cible à un endroit précis. Prenons l'exemple de la chimiothérapie utilisée pour traiter le cancer. Elle est administrée par voie intraveineuse, elle se déplace donc dans tout le corps et endommage toutes les cellules à croissance rapide sans distinction, qu'elles soient cancéreuses ou saines. Cet « empoisonnement » généralisé contribue à des effets secondaires tels que la perte de cheveux, des nausées et un système immunitaire affaibli.
« Les traitements de chimiothérapie ne tuent pas seulement les cellules cancéreuses, ils tuent également toutes les cellules qui prolifèrent rapidement », précise Janos Zempleni. « Et c'est quelque chose que nous voulons minimiser grâce à notre technologie. »
En plus de l'administration ciblée de médicaments contre les maladies, la technologie pourrait fournir des outils d'édition génétique et d'autres thérapies. Les chercheurs travaillent à l'octroi d'une licence pour cette technologie par l’intermédiaire de NUtech Ventures , la filiale à but non lucratif de commercialisation de technologies de l'Université du Nebraska. Un brevet a été déposé.
La création de l'entreprise a été un long processus d'apprentissage pour Zempleni et Guo. Ils prévoient de conserver le travail « en interne », en embauchant des étudiants de l'Université du Nebraska dont le travail aboutira à la soumission d'une demande d' autorisation de mise sur le marché (IND) à la FDA.
Zempleni reste déterminé à garder les yeux fixés sur le prix thérapeutique et à ne pas se laisser distraire par le potentiel de gain d’argent.
« Cela peut paraître ringard, mais si j’avais le choix entre gagner 10 millions de dollars dans l’entreprise ou sauver 10 millions de vies, je choisirais de sauver des vies », a-t-il déclaré. « Je ne fais pas ça pour l’argent. Je veux aider les gens. »