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2 Juin, 2024

Une pilule révolutionnaire régénérant les synapses passe à la phase 2 des essais sur l’homme

Une pilule révolutionnaire régénérant les synapses passe à la phase 2 des essais sur l’homme

Une pilule unique à prendre une fois par jour pour traiter la SLA a été approuvée pour les essais cliniques en cours.

Une pilule pionnière à prendre une fois par jour qui régénère les connexions des cellules nerveuses endommagées par la SLA (sclérose latérale amyotrophique) a été approuvée par la FDA pour les essais cliniques en cours. Ce médicament est désormais administré aux personnes atteintes de SLA et pourrait marquer un tournant dans le traitement de cette maladie mortelle.

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Lou Gehrig, affecte les cellules nerveuses du cerveau et de la moelle épinière, appelées motoneurones, qui contrôlent les mouvements musculaires volontaires tels que la marche, la parole et la respiration. Lorsque les neurones meurent et ne peuvent plus envoyer de messages aux muscles, la perte de contrôle musculaire s’aggrave avec le temps et finit par être fatale.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé plusieurs médicaments qui aident à gérer les symptômes ou à ralentir la progression de la maladie, mais il n’existe actuellement aucun traitement qui inverse la progression de la SLA. En bref, il n’y a pas de remède. C’est là que Spinogenix, Inc. entre en jeu.

Spinogenix, une société biopharmaceutique au stade clinique, a mis au point le SPG302, un comprimé unique à prendre une fois par jour qui régénère les espaces, appelés synapses, entre les neurones afin de rétablir la communication. Suite aux résultats prometteurs des essais cliniques visant à évaluer l’innocuité du médicament, la FDA a approuvé la demande d’autorisation de mise sur le marché d’un nouveau médicament de recherche (NMR ou IND pour Investigational New Drug), ouvrant ainsi la voie à d’autres essais.

« Après avoir terminé l’étude d’innocuité de phase 1 sur des sujets sains en Australie, nous sommes ravis que la FDA ait accepté notre demande de IND pour le SPG302 dans la SLA aux États-Unis », a déclaré Stella Sarraf, PDG et fondatrice de Spinogenix. « L’approche unique du SPG302 pour régénérer les synapses offre une modalité de traitement fondamentalement différente, en se concentrant sur la perte de synapses, qui est au cœur de la SLA. Les traitements actuels ne répondent pas suffisamment aux besoins des patients atteints de SLA, car il ne suffit pas de ralentir la progression de la maladie. Nous sommes déterminés à faire progresser le SPG302 dans l’espoir d’offrir un nouveau traitement transformateur qui puisse améliorer de manière significative la vie des personnes qui luttent contre cette maladie dévastatrice ».

Schéma de la manière dont la SLA affecte les nerfs et les muscles

La loi fédérale américaine exige qu’un médicament fasse l’objet d’une demande de mise sur le marché approuvée avant d’être transporté au-delà des frontières de l’État. Si un fabricant de médicaments souhaite entreprendre des essais cliniques dans de nombreux États, il doit demander à la FDA une dérogation à cette loi. L’IND est le moyen utilisé pour ce faire.

Les premiers essais cliniques réalisés en Australie sur des adultes en bonne santé ont montré que le SPG302 était bien toléré et qu’il produisait des niveaux thérapeutiques correspondant aux résultats observés dans les modèles animaux précliniques. Spinogenix a commencé à administrer des doses à des patients atteints de SLA en avril 2024 et a reçu un grand intérêt de la part de personnes souhaitant participer à l’essai.

Si le SPG302 s’avère efficace lors de la prochaine série d’essais cliniques, il s’agira d’un moment décisif dans le traitement de la SLA.

« La SLA est une maladie complexe et variée, qui affecte les fonctions cognitives et motrices ainsi que la parole et la respiration », a déclaré le Dr Merit Cudkowicz, président du département de neurologie du Massachusetts General Hospital, professeur de neurologie à la Harvard Medical School et membre du comité consultatif de Spinogenix. « La nouvelle approche de Spinogenix agit au niveau synaptique pour régénérer les synapses. Cette première étude chez des personnes atteintes de SLA est une étape importante pour déterminer si le SPG302 aide à récupérer les fonctions perdues dans les domaines de la motricité et des symptômes cognitifs. »

https://www.spinogenix.com/spinogenix-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-spg302-a-novel-therapy-for-the-treatment-of-als