Une injection dans l'œil permet de restaurer la vision chez les souris – les humains seront les prochains

Un traitement révolutionnaire a permis aux cellules rétiniennes endommagées de se régénérer. Les recherches actuelles ont été menées sur des souris, mais les mécanismes sont identiques chez l'homme, ce qui ouvre l'espoir d'une nouvelle approche pour traiter certains types de cécité.

Bien que considérée comme une maladie relativement rare, la rétinite pigmentaire touche environ 1,5 million de personnes dans le monde et est considérée comme la première cause de cécité héréditaire associée à une dégénérescence rétinienne. Cette maladie provoque la dégradation des cellules photosensibles de la rétine, appelées photorécepteurs, entraînant une baisse progressive de la vision, voire la perte totale de la vision centrale.

Il n’existe actuellement aucun remède connu contre la rétinite pigmentaire, mais des chercheurs de l’Institut coréen avancé des sciences et technologies (KAIST) viennent de réaliser une avancée thérapeutique qui pourrait certainement conduire à un tel traitement.

Pour mener leurs recherches, les scientifiques se sont inspirés des poissons, et plus particulièrement du poisson-zèbre. En effet, lorsque la rétine de ces animaux est endommagée, ils possèdent l'étonnante capacité de régénérer les cellules endommagées. Il s'avère que cela est dû aux cellules gliales de Müller. Une couche de ces cellules forme une connexion entre les couches interne et externe de la rétine, et elles contribuent à l'élimination des déchets neuronaux de l'œil et à la transmission de la lumière.

Lorsque les poissons subissent des lésions rétiniennes, les cellules gliales de Müller se différencient en cellules progénitrices rétiniennes, qui génèrent de nouveaux neurones et contribuent au bon fonctionnement de la vision. Ce n'est pas le cas chez les mammifères, et en étudiant des yeux humains donnés et des yeux de souris génétiquement modifiées pour présenter des lésions rétiniennes, les chercheurs du KAIST ont découvert pourquoi.

Cela est dû à une protéine appelée PROX1, présente dans les yeux endommagés des humains et des souris. PROX1 inhibe la différenciation des cellules gliales de Müller chez les mammifères. Cette capacité étant bloquée, les cellules gliales ne peuvent plus régénérer les cellules rétiniennes.

Les chercheurs ont donc développé un anticorps se liant à PROX1. Injecté dans la rétine de souris atteintes de rétinite pigmentaire, cet anticorps a bloqué l'action de PROX1, rétabli la régénération rétinienne et rétabli la vision pendant plus de six mois.

L'équipe développe actuellement l'anticorps PROX1 par l'intermédiaire de Cellia Inc., une société dérivée de KAIST, et espère commencer les essais sur l'homme en 2028 pour les patients atteints de rétinite pigmentaire et d'autres maladies rétiniennes qui manquent actuellement de remèdes.

« Nous sommes sur le point d'achever l'optimisation de l'anticorps neutralisant PROX1 (CLZ001) et de passer aux études précliniques avant de l'administrer aux patients atteints de maladies rétiniennes », a déclaré Eun Jung Lee, première auteure de l'étude. « Notre objectif est d'apporter une solution aux patients à risque de cécité qui ne disposent actuellement d'aucune option thérapeutique adaptée. »

https://www.nature.com/articles/s41467-025-58290-8#Sec11

https://news.kaist.ac.kr/newsen/html/news/?mode=V&mng_no=45350