La technologie innovante pour le traitement des maladies neuropsychiatriques, en particulier l’autisme, repose sur des vésicules (exosomes) administrées par voie intranasale ; elle a été mise au point par le Prof. Dani Offen, de la Faculté de médecine et de l’Ecole des neurosciences de l’Université de Tel-Aviv et a été acquise par le laboratoire de produits pharmaceutiques israélien Stem Cell Medicine qui va la développer en priorité. C’est ce qui a été récemment annoncé par Ramot, la société de transfert de technologie de l’Université de Tel Aviv.
Traiter l’autisme par spray nasal ? Ce sera peut-être bientôt possible. L’entreprise de biotechnologie Stem Cell Medicine Ltd. (SCM), qui développe de nouveaux traitements pour les indications neurologiques, notamment la sclérose en plaques et les douleurs neuropathiques, vient d’acquérir une licence pour l’exploitation d’une technologie innovante pour le traitement des indications neurodégénératives et neuropsychiatriques, en particulier des troubles du spectre autistique (TSA), appelée MSC-exo, développée à l’Université de Tel-Aviv par le Prof. Dani Offen et dont le brevet a été déposé par Ramot. Le traitement repose sur des vésicules, les exosomes, dérivés de cellules souches adultes administrées par voie intranasale.
Les troubles du spectre autistique (TSA), dénomination officielle de l’autisme depuis 2013, est un groupe de troubles du développement neurologique caractérisé par trois symptômes principaux: une déficience grave des interactions sociales et des compétences de communication, une majoration des comportements répétitifs et une rigidité cognitive.
La prévalence des TSA est en augmentation régulière chez les enfants au cours de ces dernières années, et en l’absence de traitement efficace, constitue un besoin médical croissant et sans réponse.
Selon le Département américain de la santé, la prévalence de l’autisme chez les enfants américains est passée de 1 enfant sur 110 en 2010 à 1 sur 59 en 2018, ce qui en fait l’invalidité développementale à la croissance la plus rapide, sans aucun médicament actuellement approuvé.
Les études précliniques du traitement intranasal MSC-exo développé à l’Université de Tel-Aviv ont montré une amélioration significative de plusieurs comportements liés à l’autisme : multiplication des interactions sociales et des vocalisations émises, réduction des comportements répétitifs et amélioration significative des comportements maternels de récupération. Aucun symptôme négatif n’a été observé.
Selon le Dr. Ditza Zachor, directrice du Centre pour le traitement de l’autisme du Centre médical Assaf Harofeh: “Les exosomes dérivés des cellules souches constituent une nouvelle technologie prometteuse qui a fait preuve d’une forte efficacité lors des études précliniques, et fournissent une orientation de développement clinique pour le traitement de l’autisme chez les enfants et les adultes, besoin médical de plus en plus important et actuellement sans réponse”.
D’après Ehud Marom, président de la société SCM : “Le traitement intranasal est particulièrement bien adapté aux patients pédiatriques atteints de Troubles du Spectre autistique. Compte tenu des résultats encourageants obtenus par la technologie MSC-exo, nous nous sommes engagés à investir dans ce traitement. Le programme fait partie de nos priorités et correspond à notre objectif de commercialiser de nouveaux traitements pour les affections neurologiques, notamment l’autisme. Nous progressons rapidement des tests précliniques au développement clinique et prévoyons de financer ce programme en collectant 30 millions de dollars à travers des partenariats et des investissements”.
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