Le premier essai à grande échelle de transplantations rénales de porc à humain obtient le feu vert de la FDA
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eGenesis annonce l'autorisation de mise sur le marché (IND) pour EGEN-2784 dans le cadre d'une transplantation rénale et publie des informations importantes sur les patients dans le cadre d'une étude d'accès élargi en cours.
- L'IND soutient l'étude de phase 1/2/3 qui évaluera la sécurité et l'efficacité à 24 semaines
- Le premier patient de l'étude en cours sur l'accès élargi à plusieurs patients a dépassé sept mois de fonction rénale ; un deuxième patient a été transplanté avec succès
eGenesis , une société de biotechnologie américaine qui développe des organes génétiquement modifiés compatibles avec l'homme pour répondre à la pénurie mondiale d'organes, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé sa demande d'IND (Investigational New Drug) pour lancer un essai clinique évaluant EGEN-2784, un rein d'origine porcine génétiquement modifié, chez des patients atteints d'insuffisance rénale terminale (IRT).
L'IND soutient une étude de phase 1/2/3 conçue pour évaluer l'innocuité, la tolérance et l'efficacité de l'EGEN-2784 à 24 semaines après la transplantation chez les patients atteints d'ESKD âgés de 50 ans ou plus, dépendants de la dialyse et figurant sur la liste d'attente pour une transplantation rénale.
« L'autorisation de l'IND pour l'EGEN-2784 et le lancement de cette étude clinique constituent des étapes importantes dans notre mission visant à mettre fin à la pénurie mondiale d'organes », a déclaré Mike Curtis, Ph. D., président-directeur général d'eGenesis. « Cet essai nous permettra d'évaluer le potentiel transformateur de l'EGEN-2784 pour lutter contre le lourd fardeau de l'insuffisance rénale dans le monde. »
« Les progrès de la xénotransplantation donnent à notre communauté l'espoir que de nouvelles options seront bientôt disponibles pour ceux qui en ont le plus besoin », a déclaré Kevin Longino, PDG de la National Kidney Foundation et greffé rénal. « La National Kidney Foundation félicite eGenesis pour cette étape importante. Les patients ont exprimé un soutien fort à l'avancement des essais cliniques dans notre récent rapport « La Voix du Patient sur la Xénotransplantation ». Il est gratifiant de savoir qu'ils sont entendus. »
EGEN-2784 est le candidat principal d'eGenesis pour la transplantation rénale. Ce produit comporte trois classes de modifications génétiques conçues pour améliorer la compatibilité et soutenir la fonction à long terme chez les receveurs humains : 1) Élimination de trois antigènes glycaniques pour prévenir le rejet immunitaire hyperaigu ; 2) Insertion de sept transgènes humains pour réguler la réponse immunitaire, réduire l'inflammation, améliorer la compatibilité de la coagulation et réguler l'activation du complément ; 3) Inactivation des rétrovirus endogènes du génome porcin pour renforcer la sécurité. eGenesis est la seule entreprise à développer des organes présentant les trois classes de modifications afin d'optimiser la sécurité et l'efficacité.
Étapes importantes franchies dans l'étude en cours sur l'accès élargi à plusieurs patients de l'EGEN-2784
Le premier patient atteint de plus de sept mois avec le rein EGEN-2784
Tim Andrews, 67 ans, qui a reçu un rein EGEN-2784 le 25 janvier 2025 au Massachusetts General Hospital, membre fondateur du système de santé Mass General Brigham, a dépassé les sept mois après la transplantation, ce qui fait de lui le receveur d'un organe porcin génétiquement modifié ayant la plus longue durée de vie au monde. M. Andrews, qui a nécessité une dialyse pendant plus de deux ans avant sa transplantation, continue de vivre sans dialyse.
Deuxième transplantation réussie réalisée en juin
Le 14 juin 2025, Bill Stewart, 54 ans, est devenu le deuxième patient de l'étude, et le troisième au total, à recevoir un rein EGEN-2784. Avant sa greffe, M. Stewart a subi une dialyse trois fois par semaine pendant plus de deux ans et a dû attendre plus longtemps que la moyenne pour une allogreffe en raison de son groupe sanguin O. Il a obtenu son congé du MGH le 21 juin et n'a plus besoin de dialyse pour la première fois depuis plus de deux ans.
« Je suis extrêmement reconnaissant envers l'équipe de transplantation du MGH de m'avoir offert cette opportunité et un nouveau souffle de vie. L'attention, la compassion, la gentillesse, le soutien et l'intelligence dont l'équipe a fait preuve dans mes soins et dans l'étude de la xénotransplantation resteront à jamais précieux pour ma famille et moi. Leur engagement envers mes soins a été manifeste dès le premier jour et m'a permis d'avoir confiance dans le processus et la recherche. Je ne pourrais pas être entre de meilleures mains », a déclaré M. Stewart.
Leonardo V. Riella, MD, PhD, directeur médical du service de transplantation rénale au MGH, a été le chercheur principal et a dirigé l'étude clinique, supervisant l'équipe de transplantation multidisciplinaire. Tatsuo Kawai, MD, PhD, directeur du Centre Legorreta pour la tolérance clinique aux transplantations, a été le chirurgien principal pour les deux interventions, assisté du Dr Nahel Elias, directeur chirurgical du service de transplantation rénale.
« Il s'agit d'un moment historique pour la xénotransplantation. Voir un patient se porter bien après une dialyse pendant plus de sept mois grâce à un rein de porc génétiquement modifié est tout simplement révolutionnaire », a déclaré le Dr Riella. « Cette réussite a été rendue possible grâce à une collaboration extraordinaire entre le monde universitaire, l'industrie et le gouvernement. Je tiens à saluer eGenesis pour sa technologie de pointe en matière d'édition génomique et son partenariat essentiel ; notre équipe de transplantation du MGH pour son excellence clinique ; et la FDA pour ses conseils rigoureux et encourageants. Parmi les autres partenaires industriels essentiels figurent Eledon, Apellis et Karius. Ensemble, nous ne faisons pas qu'écrire l'histoire : nous remodelons l'avenir de la transplantation. »
Plus de 800 000 Américains et des millions de personnes dans le monde souffrent d'insuffisance rénale terminale (IRT). Si la transplantation d'organes reste la solution de référence pour améliorer la survie et la qualité de vie des personnes atteintes d'IRT, en raison de la pénurie d'organes, seules 28 000 greffes rénales ont été réalisées en 2024. Pour les personnes ne pouvant pas bénéficier d'une greffe, la dialyse reste la seule option. Le taux de mortalité à cinq ans associé à la dialyse est supérieur à 50 %, soit plus élevé que celui des cancers les plus courants. Les reins porcins génétiquement modifiés offrent une solution prometteuse à cette crise.
Environ 11 437 personnes ont atteint le stade de l’insuffisance rénale nécessitant une dialyse ou une greffe en 2021. Ce nombre de nouveaux patients augmente chaque année. En France, 51 325 personnes sont dialysées, et 41 210 personnes sont porteuses d’un greffon rénal.