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25 Jan, 2024

La thérapie génique administrée via un virus guérit la surdité chez un garçon de 11 ans

La thérapie génique administrée via un virus guérit la surdité chez un garçon de 11 ans

« Il n’y a aucun son que je n’aime pas. »

Un garçon de 11 ans atteint de surdité congénitale peut désormais entendre des sons après avoir reçu une thérapie génique révolutionnaire qui remplace un gène muté par la version correcte, rapporte le New York Times . Et la France lance un essai ce mois-ci dans le même domaine.

« Il n’y a aucun son que je n’aime pas », a déclaré le garçon Aissam Dam via des interprètes au New York Times . « Ils vont tous bien. »

La surdité de Dam était due à une mutation d’un gène appelé otoferline, selon le média. Le gène produit une protéine qui joue un rôle clé dans la transmission du son entre l’oreille interne et le cerveau, mais une version mutée du gène de l’otoferline entrave ce processus, affectant environ 200 000 personnes à travers le monde.

Début octobre de l’année dernière, Dam a été la première personne en Amérique à recevoir la thérapie génique à l’otoferline dans le cadre d’une étude clinique menée par la société pharmaceutique Eli Lilly et Akouos, une entreprise de thérapie génique achetée par Eli Lilly en 2022 .

À l’hôpital pour enfants de Philadelphie, des chercheurs ont injecté dans l’une des oreilles de Dam un liquide contenant un virus bénin portant des copies fonctionnelles des gènes de l’otoferline. Plus précisément, ils ont injecté les gènes normaux dans sa cochlée, un creux en forme de spirale dans l’oreille interne rempli de liquide et tapissé de cellules ciliées qui envoient des informations sonores au cerveau.

Il a fallu peu de temps – quelques jours seulement – ​​pour que la thérapie génique fasse son travail miraculeux, rapporte le New York Times. Le père de Dam a déclaré que son fils captait les bruits de la circulation avec son oreille traitée et que sa capacité à entendre est désormais « proche de la normale ».

Deux études similaires ont été réalisées récemment en Chine, l’une d’entre elles montrant déjà des résultats remarquables . Il existe également deux études en Europe, en cours ou prévues, qui cibleront la mutation de l’otoferline.

Avec la nouvelle audition de Dam, le New York Times rapporte que les chercheurs vont poursuivre l’étude et recruter des patients plus jeunes.

Même si ce type particulier de thérapie génique cible un type rare de mutation de l’oreille interne, il ouvre également la possibilité de traiter d’autres formes de surdités congénitales.

https://futurism.com/neoscope/gene-therapy-virus-deaf-boy

A noter qu’en France, sera lancé ce mois-ci, Audiogene, le premier essai clinique de thérapie génique qui vise à soigner la surdité de l’enfant,

L’objectif de cette étude clinique, qui vient de recevoir l’autorisation de lancement en France, est d’évaluer la sécurité d’emploi et l’efficacité d’un nouveau médicament de thérapie génique chez des enfants sourds profonds âgés de 6 mois à 31 mois.

Audiogene a été développé par un consortium français qui regroupe des équipes de l’Institut de l’Audition, centre de recherche de l’Institut Pasteur, du service ORL et du Centre de Recherche en Audiologie pédiatrique de l’hôpital Necker-Enfants malades AP-HP ainsi que de Sensorion et de la Fondation Pour l’Audition. L’étude a également été soumise dans d’autres pays européens et l’évaluation est en cours.

https://www.pasteur.fr/fr/espace-presse/documents-presse/audiogene-premier-essai-clinique-therapie-genique-france-qui-vise-soigner-surdite-enfant