Dans la sclérose en plaques, le système immunitaire attaque et endommage la myéline, qui est la couche isolante des nerfs de la moelle épinière, du cerveau et du nerf optique. Les nerfs sont alors court-circuités et cessent de fonctionner correctement. Les scientifiques ont maintenant démontré qu’une molécule synthétique peut restaurer la myéline compromise dans le cadre d’un » changement potentiel de la donne « .
Le professeur Tom Scanlan de l’Oregon Health and Science University a créé la première molécule sobetirome il y a plus de 20 ans, comme un moyen possible de réduire le cholestérol. En 2013, son collègue, le Dr Dennis Bourdette, a suggéré qu’il pourrait également être utile dans le traitement de la sclérose en plaques (SP).
Dans les premiers tests de laboratoire effectués sur des souris génétiquement modifiées pour présenter des symptômes semblables à ceux de la SP, on a découvert que le sobetirome permettait effectivement de réparer la myéline endommagée. Ce qui est important, c’est qu’il l’a fait sans effet secondaire digne de mention. En revanche, la recherche suggère que l’hormonothérapie thyroïdienne expérimentale pourrait nuire au cœur, aux os et aux muscles squelettiques des gens.
Au moment de ces premiers essais sur le sobetirome, cependant, l’efficacité de la molécule dans le traitement de la SP était limitée par sa capacité limitée à traverser la barrière hémato-encéphalique.
C’est dans cet esprit que les scientifiques ont récemment ajouté une marque chimique à la molécule, créant un composé connu sous le nom de Sob-AM2. Il élimine une charge électrique négative qui empêche normalement le sobetirome de pénétrer efficacement dans la barrière. Une fois que le composé a franchi cette barrière, une enzyme cérébrale se détache de l’étiquette chimique, ce qui ramène le Sob-AM2 au sobétirome normal de restauration de la myéline.
Cette stratégie a permis de décupler la quantité de sobetirome qui peut s’infiltrer dans le système nerveux central. Lors d’essais ultérieurs sur des souris, les animaux ont montré des améliorations motrices substantielles, qui se seraient presque complètement rétablies.
Tom Scanlan et Dennis Bourdette sont convaincus que le traitement devrait avoir un effet similaire sur les gens. L’université a octroyé une licence d’exploitation de cette technologie à Llama Therapeutics Inc. qui travaille actuellement à des essais sur des humains.
« Il n’existe aujourd’hui aucun médicament qui puisse remyéliniser les axones et les fibres nerveuses démyélinisés, et c’est ce que fait le nôtre « , précise Tom Scanlan. Il convient toutefois de noter que les équipes de l’Université de Melbourne, de l’Université de l’Utah et de l’Université de Californie-Riverside développent également des médicaments qui le font.
https://news.ohsu.edu/2019/04/18/study-shows-promise-in-repairing-damaged-myelin
