Cela pourrait changer la donne.

Une équipe de chercheurs de la société américaine de biotechnologie Verve Therapeutics a injecté un sérum d’édition de gènes dans le foie d’un patient vivant dans le but de réduire son taux de cholestérol, un moment décisif dans l’histoire de l’édition de gènes qui pourrait potentiellement sauver des millions de personnes des maladies cardiovasculaires et des crises cardiaques, rapporte le MIT Technology Review.

L’essai clinique a débuté avec un patient en Nouvelle-Zélande qui a reçu l’injection inhabituelle baptisée VERVE-101. Les premières expériences sur des singes ont déjà donné des résultats encourageants.

La société affirme que ces modifications génétiques permettront de réduire de façon permanente le taux de « mauvais » cholestérol LDL, une molécule grasse qui, lorsqu’elle est en excès, peut entraîner l’obstruction des artères.

Cela pourrait changer la donne, car d’autres interventions, telles que les régimes difficiles à suivre, l’exercice physique et d’autres médicaments prescrits, n’ont pu réduire que légèrement les taux de LDL. De nombreux médicaments sont également restés très chers, les assureurs refusant de les prendre en charge, selon MIT Tech.

« Le VERVE-101 est un médicament d’édition de gènes, le premier de sa catégorie, que nous avons conçu pour apporter une seule modification orthographique à l’ADN du foie afin de désactiver de manière permanente un gène pathogène », a déclaré le chercheur en génétique et fondateur de Verve Therapeutics, Sekar Kathiresan, dans un communiqué.

« Si cela fonctionne et est sûr, c’est la réponse à la crise cardiaque – c’est le remède », a déclaré Sekar Kathiresan à MIT Tech.

C’est la première fois qu’une technique appelée « édition de base », une nouvelle version de l’édition de gènes CRISPR qui substitue des lettres d’ADN au lieu de couper complètement les gènes, est utilisée chez l’homme.

Une telle technologie pourrait avoir des implications dramatiques, étant donné la fréquence de l’hypercholestérolémie dans la population.

« De toutes les différentes éditions du génome en cours dans la clinique, celle-ci pourrait avoir l’impact le plus profond en raison du nombre de personnes qui pourraient en bénéficier », a déclaré à la publication Eric Topol, cardiologue et chercheur au Scripps Research, qui n’a pas participé à la recherche.

Verve espère maintenant recruter une quarantaine de patients adultes atteints d’hypercholestérolémie familiale hétérozygote (HefH), une maladie génétique héréditaire qui entraîne des taux de cholestérol dangereusement élevés, afin d’évaluer la sécurité et la tolérance de l’injection.

https://www.technologyreview.com/2022/07/12/1055773/crispr-gene-editing-cholesterol/