La mère Emily et son bébé Robbie ont été les premiers à subir une nouvelle thérapie par cellules souches pour traiter le spina-bifida in utero.
Dans le cadre d’un premier essai clinique mondial, trois bébés sont nés après avoir reçu un traitement par cellules souches pour le spina bifida. Le traitement consiste à administrer un patch de cellules souches à la colonne vertébrale du fœtus, alors qu’il se développe encore dans l’utérus, et les premiers résultats sont prometteurs un an après.
Le spina-bifida est une malformation congénitale dans laquelle la colonne vertébrale ne se développe pas correctement, ce qui peut entraîner une faiblesse ou une paralysie des membres inférieurs, des problèmes cognitifs et des dysfonctionnements urinaires et intestinaux. Bien qu’il n’existe pas de remède, une intervention chirurgicale post-natale peut améliorer les symptômes dans certains cas.
Mais un nouvel essai clinique vise à intervenir plus tôt. Les signes de spina-bifida pouvant apparaître très tôt dans la grossesse, il est possible de traiter la maladie pendant que le fœtus se développe encore, ce qui pourrait améliorer les résultats. Tel était l’objectif de l’essai de thérapie cellulaire pour la réparation in utero du myéloméningocèle (CuRe), mené à l’UC Davis Health aux Etats-Unis.
Les patientes participant à l’essai subissent une intervention chirurgicale au milieu de la grossesse, au cours de laquelle un patch contenant des cellules souches mésenchymateuses est soigneusement appliqué sur la zone affectée de la colonne vertébrale du fœtus in utero. Des études antérieures menées sur des moutons et des chiens atteints de spina-bifida ont montré que cette technique pouvait prévenir la paralysie et aider ces jeunes animaux à marcher sans handicap notable.
Jusqu’à présent, trois bébés sont nés sur les 35 qui seront éventuellement recrutés pour l’essai CuRe. Le premier a reçu le traitement en juillet 2021, à 25 semaines et demie de gestation, et est né en septembre. En l’absence de traitement, on s’attendait à ce que le bébé naisse avec une paralysie des jambes – et pourtant, il a tout de suite donné des coups de pied et remué les orteils.
Plus d’un an plus tard, les choses semblent toujours bien se passer, mais l’équipe reste prudente et ne tire pas de conclusions hâtives. Les scientifiques suivront les bébés jusqu’à l’âge de six ans, et une étape particulière est prévue à l’âge de 30 mois pour vérifier leur capacité à marcher et leur apprentissage de la propreté.
